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주사 한 번으로 희귀 빈혈을 치료하는 유전자 치료제 리프제니아가 등장했다. 이 약은 1회 투약 비용이 약 41억원으로 전 세계에서 두 번째로 비싼 약으로 알려져 있다. 동일한 날에 출시된 세계 최초의 유전자가위 신약의 가격은 약 29억원으로 책정되었다.

리프제니아는 환자의 유전자를 직접 조작하여 치료하는 장점을 가지고 있다. 그래서 한 번의 주사로 병을 치료할 수 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 최근 바이오텍 블루버드바이오의 개발로 알려진 겸상적혈구빈혈 치료제 리프제니아의 판매를 승인했다.

리프제니아의 출시 가격은 약 310만달러로 책정되었으며, 약 40억8000만원에 해당한다. 이는 전 세계에서 두 번째로 비싼 약으로 알려졌다. 이전에는 같은 회사에서 개발한 희귀 유전병 치료제 스카이소나가 300만달러로 전 세계 약값 2위를 차지하고 있었다. 현재 올해 기준으로는 CSL베링의 B형 혈우병 치료제 헴제닉스가 최고 약값 350만달러(약 46억원)로 1위를 유지하고 있다.

겸상적혈구빈혈은 희귀한 질환이며, 헤모글로빈이 비정상적인 낫 모양(겸상)으로 생성되기 때문에 발생한다. 이 낫 모양 헤모글로빈은 산소 이동을 저해하고, 환자의 모세혈관을 막아 큰 통증을 일으킨다. 이로 인해 뇌출혈 등의 합병증이 발생하기도 한다.

리프제니아는 단 한 번의 주사로 치료되는 약이다. 환자의 세포를 채취한 후 유전자 조작을 거쳐 다시 몸에 주입한다. 유전자가 조작된 치료제는 약물 운반체인 렌티바이러스를 통해 환자의 혈액 줄기세포로 주입되고, 이후 환자의 혈액 줄기세포는 정상적인 헤모글로빈을 생성하기 시작한다.

유전자 치료제의 생산과정이 복잡하고 비용이 많이 든다는 점에서 이러한 약은 천문학적인 가격을 자랑한다. 그러나 한 번의 주사로 희귀 빈혈을 치료할 수 있다는 점은 많은 환자들에게 희망이 될 수 있는 것이다.

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